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药物利用研究(DUR)是促进用药安全、有效和经济的重要手段[1]。随机对照临床试验(RCT)作为评价药物安全性、有效性的金标准,在外推至日常诊疗环境时往往面临挑战。作为RCT的重要补充,真实世界研究(RWS)考察日常诊疗环境中产生的真实世界数据(RWD),注重评价药物使用的“安全性”和“有效性”,已经成为药物利用研究的热点[2]。RWS着眼于应用到医疗实践环境中,大大缩短了试验周期、降低了成本,真实世界实效性临床研究更加易于获取全面的病例数据,使其结果更具有可靠性及可行性[3]。应当正确认识两者关系,将两者作为互补且相辅相成的研究方法和手段来为药物利用评价和监管评价等方面提供循证支持[4-7]。
随着医院管理信息系统(HIS)的高速发展以及高新传感器技术在生物医疗领域探索运用,使得逐步精准化、数字化患者的各项检查及健康诊疗数据成为现实,并进一步完善患者诊疗、实验室检查以及用药信息等全生命周期的医疗记录,且便于追溯及交互关联[2]。尽管数据库技术及大数据挖掘服务于药物安全性、有效性等方面研究成为现实,但应用于DUR尚缺乏具体的技术指导方案、自然流程等。本研究借鉴国内外RWS在药品器械上市后适应证开发及安全性评价方面的做法,梳理DUR中RWS有效技术手段和方法路径,为RWS更好的服务于DUR提供借鉴和参考。
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